抑郁癥、癲癇、漸凍癥、神經(jīng)疼痛、帕金森病、日間過度嗜睡及各種神經(jīng)退行性疾病，困擾著中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者，遺憾的是，這類獲批的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病新藥數(shù)量相對較少。在武漢光谷生物城，有一家成立僅6年的藥企，以最具挑戰(zhàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病為攻克難點，擁有多項世界級專利技術(shù)的新藥研發(fā)平臺，致力于開發(fā)出一系列老百姓所需的用得起的好藥，讓中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者看到一絲曙光。

留學(xué)歸國專注中樞神經(jīng)疾病攻克難關(guān)

“中樞神經(jīng)領(lǐng)域疾病其實不只是病人的痛苦，而是整個家庭和社會的痛苦，社會成本非常高昂，所以亟需找到解決方案。阿爾茲海默癥，晚期病人本人可能什么都不記得，給家人帶來很大的生活和精神上的負擔(dān);抑郁癥，現(xiàn)在人們已開始認識到抑郁癥確實是一個很嚴重的問題，由于患者群體年齡分布廣，不僅對個人和家庭同時對社會也產(chǎn)生不可估量的負面影響。所以中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病真的應(yīng)該引起我們更多的關(guān)注，它是很有社會意義的一個研究領(lǐng)域?！?/p>

凱瑞康寧創(chuàng)始人向家寧大學(xué)畢業(yè)赴美留學(xué)，師從世界一流有機化學(xué)家Robert E. Ireland和著名的藥物化學(xué)及病毒藥理學(xué)家William H. Prusoff，在弗吉尼亞大學(xué)獲得博士學(xué)位，之后在加州理工學(xué)院從事博士后研究工作。

1992年，向家寧加入葛蘭素史克，在那里工作9年，學(xué)到了新藥研發(fā)的基本要素。之后到硅谷加入剛成立不久的新公司，經(jīng)歷了創(chuàng)業(yè)制藥公司運作及納斯達克上市的過程。2007年葛蘭素史克因集團跨國戰(zhàn)略需要，在亞太地區(qū)成立中樞神經(jīng)疾病藥物研發(fā)中心，向家寧再次回到葛蘭素史克，負責(zé)全球中樞神經(jīng)藥物研發(fā)中心化學(xué)團隊的搭建和管理工作，獲得新藥研發(fā)特別是中樞神經(jīng)藥物研發(fā)的第一手資料。

在近三十年的新藥研發(fā)歷程中，他先后率領(lǐng)團隊開發(fā)出10個臨床候選藥物進入臨床試驗，其中作為項目負責(zé)人和共同發(fā)明者，研制的治療皰疹病毒疼痛和不寧腿多動癥的新藥“加巴噴汀緩釋片(HORIZANT?)”分別在2012年、2013年和2015年被美國、日本和歐盟藥監(jiān)局先后批準(zhǔn)上市。

“我是地地道道的武漢人，回國做中樞神經(jīng)疾病新藥，減輕病人痛苦和社會負擔(dān)，推動武漢及華中地區(qū)新藥研發(fā)行業(yè)發(fā)展，這一直是我的心愿?！?014年，在武漢東湖高新區(qū)、光谷生物城的力邀之下，向家寧選擇了回家鄉(xiāng)創(chuàng)業(yè)、落戶光谷成立了凱瑞康寧生物工程(武漢)有限公司。創(chuàng)業(yè)以來，他先后榮獲湖北省編鐘獎、首屆華創(chuàng)杯二等獎等多項榮譽，其帶領(lǐng)的研發(fā)團隊連續(xù)入選為2015年、2016年和2017年度湖北省自主創(chuàng)業(yè)戰(zhàn)略團隊。

源頭創(chuàng)新 持續(xù)創(chuàng)新

看到湖北醫(yī)藥企業(yè)更傾向于做廉價仿制藥的業(yè)態(tài)，更堅定了向家寧博士要做一家專注于小分子創(chuàng)新藥物研發(fā)企業(yè)的決心和改變家鄉(xiāng)醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀的目標(biāo)，他決心不遺余力，開辟這條鮮有人踏及的道路。

一個新藥的成功上市，不但周期長，而且成本高。三十年厚積薄發(fā)，向家寧博士在創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域積累了豐富的研發(fā)及管理經(jīng)驗，形成了一套獨特的創(chuàng)新藥物研發(fā)平臺體系，降低研發(fā)成本，加快研發(fā)速度，提高成功率。同時，他組建了一支由美國匹茲堡大學(xué)藥化終身教授，以及帶領(lǐng)過5項新藥在美國成功上市的資深臨床研究專家等世界一流科學(xué)家、企業(yè)家組成的內(nèi)部核心團隊和顧問團隊，為凱瑞康寧的研發(fā)工作提供了全球前沿的科研視角。

其開發(fā)建立的“前藥平臺”和“特殊官能團轉(zhuǎn)換平臺”能最大限度地縮短新藥研發(fā)時間，降低研發(fā)成本，提高研發(fā)成功率。兩大平臺均產(chǎn)生新的化學(xué)實體，可形成新的化合物專利保護。新藥物分子可具備更優(yōu)的成藥性，為患者提供更便利的服藥方式和更好的療效，具有更大的市場潛力?！扒八幤脚_”的藥物設(shè)計在克服原研藥物用藥障礙、增強化學(xué)及代謝穩(wěn)定性、增加口服或者局部給藥的吸收度、延長作用時間，以及減輕不良反應(yīng)等應(yīng)用中非常有效。該技術(shù)平臺適合用于開發(fā)新的適應(yīng)癥，且成功率極高?！肮倌軋F轉(zhuǎn)換平臺”在保持原藥物分子主體結(jié)構(gòu)前體下，針對其某一特定官能團進行合理性置換，新獲得的藥物分子整體上更具靶向性、增強血腦屏障滲透性等優(yōu)特性。

不到六年時間，凱瑞康寧就完成了很多新藥研發(fā)公司需要十年甚至更長的時間完成的事情：

已有一項用于治療日間過度嗜睡及猝倒癥的新藥，于2019年2月在澳大利亞成功完成臨床一期試驗，并獲得美國藥監(jiān)局(FDA)孤兒藥資格認證和505b(2)申報途徑許可。505b(2)申報途徑具有減少重復(fù)實驗、研發(fā)投入和更高的市場回報(市場獨占期)兩大優(yōu)勢，能夠以最快的速度將藥物推進市場。目前凱瑞康寧正積極開展全球多中心的臨床三期關(guān)鍵性注冊試驗。

患有帕金森病的病人群體中據(jù)文獻報道有30-50%的病人有日間過度嗜睡癥狀，凱瑞康寧正在積極準(zhǔn)備開展該適應(yīng)癥臨床二期試驗。一旦成功，將成為全球首家首款治療該適應(yīng)癥的新藥。

抑郁癥是世界第四大疾病，患者群體龐大。據(jù)報道在我國有七千萬到九千萬抑郁癥患者。由于目前市場上所有抗抑郁的藥物效果均不理想，有三分之一的患者缺乏有效的治療手段。凱瑞康寧針對抗頑固性抑郁癥分子靶點所設(shè)計開發(fā)的藥物，目前已進入臨床前安評階段，即將開展臨床一期試驗，期待早日成為重度抑郁癥患者的特效藥。

在內(nèi)部研發(fā)方面，凱瑞康寧在短短時間內(nèi)已儲備了10余款涵蓋中樞神經(jīng)系統(tǒng)、抗病毒、抗抑郁、鎮(zhèn)痛等領(lǐng)域，并具備國際領(lǐng)先性、處于臨床及臨床前階段的管線產(chǎn)品。以上管線產(chǎn)品均擁有全球知識產(chǎn)權(quán)，其中已申請18項PCT專利，并在美國、加拿大、歐盟、澳大利亞、巴西、俄羅斯、韓國、日本等11個國家、地區(qū)進行了專利布局，目前已有6項專利在美國獲得授權(quán)，為中國新藥走向世界、實現(xiàn)最大全球價值奠定基礎(chǔ)。

作為一家以創(chuàng)新藥研發(fā)為靈魂的企業(yè)，凱瑞康寧扎根家鄉(xiāng)，將創(chuàng)新的血液和先進的經(jīng)驗源源不斷地注入家鄉(xiāng)創(chuàng)新藥研發(fā)的生態(tài)之中。創(chuàng)始人向家寧的格局決定了公司的未來，在不久的將來，凱瑞康寧將完成從創(chuàng)新研發(fā)、臨床研究、生產(chǎn)到商業(yè)化的一體化建設(shè)目標(biāo)，在創(chuàng)新中發(fā)展，成為全球中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物研發(fā)的一流企業(yè)!